国内补体抑制剂研发以及上市情况概览

公司今日宣布，公司研发团队已完整覆盖诺华（Novartis）口服补体因子B（Factor B）抑制剂伊普可泮（Iptacopan，商品名 Fabhalta®）化学合成链路中的全部关键中间体，包括含双手性中心的哌啶片段、吲哚甲基片段及缩合前体等，并完成克级→中试放大→产业化工艺确认全流程验证，具备向原料药企业、仿制药立项方及新药研发机构提供高纯度、稳定批次、可审计 DMF 级中间体供应的能力。

关于 Iptacopan 的市场背景

Iptacopan 是诺华开发的全球首个口服替代补体途径 Factor B 抑制剂，2023 年 12 月获 FDA 批准用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），2024 年拓展至原发性 IgA 肾病（加速批准），2025 年再获 PNH/C3G 多区域常规批准，并于 2025 年 9 月获 NMPA 批准在华上市（IgA 肾病适应症）。

2025 年诺华财报披露 Fabhalta® 全球销售额约 5.05 亿美元，同比增幅 287%；2026 年 Q1 单季 1.69 亿美元，仍保持翻倍增长，是当下补体药物赛道增长最快的分子之一。

随着原研化合物专利陆续到期临近、国内 IgA 肾病/PNH/C3G 患者池释放，Iptacopan 中间体与 API 的供应链准备已成为仿制药企与 CDMO 重点关注方向。

我司技术进展

• 覆盖 Iptacopan 逆合成分析中两大核心片段（手性哌啶苄酯片段、5-甲氧基-7-甲基吲哚片段）及缩合羧酸前体；

• 双手性中心采用不对称加成 / 酮还原酶催化 / 结晶拆分组合工艺，关键中间体 ee ≥ 99.5%、de ≥ 99%，规避高成本手性柱纯化；

• 建立完整批次记录、杂质谱追踪、起始物料追溯体系，可配合客户 API 申报提供中间体 DMF 支持性文件。

产业化与商务开放

目前我司 Iptacopan中间体已具备百公斤级稳定交付、吨级产线预留能力，支持：

• 仿制药企业 Iptacopan 盐酸盐 API 立项的早期采购与工艺转移；

• 新药公司同靶点或结构类似物（CFB 抑制剂）的片段定制；

• 长期框架协议下的专属产能锁定与联合工艺优化。